人工智能在药物研发中的进展与展望

李洪林 1,2（1.华东师范大学药学院；2.人工智能新药创智中心）

摘要：药物研发具有周期长、成本高、临床成功率低等特点，传统研发模式已难以满足复杂疾病和创新药物开发的需求。近年来，人工智能（artificial intelligence，AI）凭借其在多源数据融合、复杂模式识别和智能决策等方面的优势，正推动药物研发由经验驱动向数据驱动和知识驱动的新范式转变。本文系统综述了国内外AI 赋能药物研发的最新研究进展，重点分析了AI 在药物研发全流程中的关键应用及其技术发展趋势，并结合代表性研究总结了AI 在提高研发效率、优化决策过程和促进研发模式变革方面的重要作用。综合现有研究表明，AI 已成为连接生物医学数据、计算模型与实验验证的重要桥梁，不仅显著提升了药物研发早期的靶标发现、分子设计和药物评价效率，而且推动了自动化实验、自驱动实验室和虚拟细胞等新型研发模式的发展，为构建智能化药物研发体系提供了新的技术路径。然而，AI 在药物研发中的广泛应用仍受到高质量数据不足、模型可解释性和泛化能力有限、多模态知识融合困难，以及实验验证和标准化评价体系不完善等因素的制约，其临床转化价值仍需要进一步验证。未来，应加强高质量数据资源和共享体系建设，发展融合生物机制与物理规律的可解释AI 模型，推动生成式AI、多智能体系统与自驱动实验室深度融合，完善模型评价标准与监管体系，促进人工智能与实验科学协同创新，加快AI 赋能药物研发向智能化、自动化和闭环化方向发展。

关键词：人工智能；药物研发；智能药物设计；生成式人工智能；自驱动实验室；虚拟细胞