细胞治疗药物:进展与展望
惠利健,袁湘,吴婧琪 (中国科学院分子细胞科学卓越创新中心)
摘要:近年来,细胞作为一种新型药物,在疾病治疗中取得了巨大进展,尤其在多种难治性疾病治疗中获得了前所未有的成功,迅速成为全球的研究热点。文章介绍了细胞治疗的概念及其发展现状;根据细胞治疗药物的分类,系统总结了不同类型细胞作为药物在相应疾病治疗中的研究亮点;最后,对我国细胞治疗领域的整体发展趋势进行展望,特别关注了在基础研究、细胞药物化、工艺研发,以及政策层面如何进一步推动细胞药物的临床转化应用和产业化。
关键词:细胞药物,细胞制备,细胞治疗
目录介绍
1 细胞治疗药物的概念
2 细胞治疗领域的发展现状
2.1 全球发展现状
2.2 我国发展现状
3 不同类型细胞治疗药物的研究及转化进展
3.1 免疫细胞治疗
3.2 间充质细胞治疗
3.3 胰岛细胞治疗
3.4 神经细胞治疗
3.5 肝细胞治疗
4 展望与建议
4.1 对细胞药物领域基础研究的建议
(1)对胞药物体内MOA进行进一步深入的研究
(2)对胞制备行严格“药物化”质控,尤其是对胞纯度和细胞制备批次差异的控制
(3)建议细胞规模化制备行突破,并防范上游供应的“卡脖子”风险
4.2 对细胞药物转化和产业化的建议
(1)源头创新、持续创新是产业发展和制胜的法宝
(2)在监管层面,应根据细胞药物的不同发展阶段和不同风险等级,完善专项政策和指南
(3)在风险投资方面,建议完善风险投资退出机制,在保证国家安全的前提下,进一步开放政策,鼓励社会资本和海外资本进入细胞研发领域
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