基因编辑药物的纳米递送系统

张瑶1, 平渊1,2（1.浙江大学药学院；2.浙江大学医学院良渚实验室）

摘要：随着基因组学和生物技术的快速发展, 基因编辑技术, 特别是CRISPR-Cas9系统, 已成为生物医学研究和治疗中的重要工具. 然而, 传统的基因编辑器递送方法在递送效率和靶向性方面仍面临诸多挑战, 同时, 临床上最常用的病毒载体因其安全性问题也受到诸多限制. 在此背景下, 纳米递送系统凭借其优越的物理化学性能逐渐成为递送基因编辑器的重要工具. 纳米递送系统具备可调节的化学结构、良好的生物相容性以及针对特定器官组织的靶向能力. 探讨纳米递送系统在基因编辑中的应用, 能够推动基因编辑技术的发展, 为更多疾病的治疗提供新的思路. 本文将介绍当前研究较为广泛的基因编辑系统和纳米递送系统, 并重点分析不同纳米递送系统尤其是脂质纳米颗粒在基因编辑中的应用案例, 旨在探讨纳米递送系统在基因编辑领域的发展和未来, 期望其能够在临床治疗中得到更为广泛的实际应用, 为基因治疗的发展提供坚实支持.

关键词：基因编辑, 核酸药物, 纳米材料, 药物递送, 纳米药物