表观基因组编辑的研究进展与应用

孙阳阳, 马涵慧（上海科技大学生命科学与技术学院, 基因编辑中心）

摘要：表观基因组编辑技术作为一种不改变DNA序列的基因表达与功能调控方法, 近年来在遗传疾病研究与治疗领域取得显著进展. 本文从表观基因组编辑工具的演变历程, 系统阐述表观编辑的多样策略, 包括DNA甲基化、组蛋白修饰以及多重表观修饰的协同机制. 深入探讨表观基因组编辑相较于传统基因治疗在安全性、可调节性与适应证范围方面的独特优势. 总结了其在疾病相关研究及临床转化前景, 并重点分析表观编辑工具体内递送的技术挑战和未来发展趋势. 随着高效核酸递送系统的开发, 表观编辑有望发展为一种安全、高效、可调控的精准调控与基因治疗平台, 特别适用于表观遗传异常相关疾病、高度遗传异质性疾病以及需多基因同时干预的复杂疾病, 为精准医学提供全新技术范式.

关键词：表观基因组编辑, DNA甲基化, 组蛋白修饰, 核酸递送系统, 基因治疗, 精准医学