基因编辑在线粒体疾病中的应用
摘要：线粒体作为细胞的能量工厂, 在维持细胞能量代谢与人类生命活动中发挥着至关重要的作用. 线粒体基因组的突变会导致一系列线粒体遗传代谢疾病的发生, 严重威胁人类生命健康, 发展靶向线粒体的基因编辑手段对于线粒体疾病的治疗具有重要意义。关键词：线粒体疾病； 线粒体异质性； 基因编辑
目录介绍
1 线粒体DNA及线粒体疾病
1.1 线粒体DNA的稳定性维持
1.2 线粒体的异质性
2 线粒体疾病的基因治疗策略
2.1 直接提供正常mtDNA分子
2.2 通过基因编辑技术消除突变体mtDNA
2.3 通过碱基编辑技术直接修复突变mtDNA
3 总结与展望
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