药物潜在靶标识别与药物设计方法研究

龚道鸿1, 唐建新1, 王保利2, 相苏桐1, 冯紫燕2, 李诗良1, 李洪林1,2（1.华东师范大学药学院, 人工智能新药创智中心；2.华东理工大学药学院）

摘要：药物靶标识别与验证是新药研发的首要环节, 其关键挑战在于筛选出同时满足疾病机制关联性、结构可靶向性及成药潜力的生物分子靶标. 通过早期且全面的靶标验证, 可明确建立靶点调控与疾病治疗效应的因果关系. 基于对靶标三维结构及功能特征的深度解析, 结合理性药物设计策略, 能够高效发现和优化与靶标特异性结合的活性化合物, 显著缩短药物发现周期并降低研发成本. 在复杂疾病治疗领域, 靶标发现技术与药物设计方法的协同应用, 不仅提升了药物的靶向性和治疗效力, 更推动了医药研发范式从“广谱治疗”向“精准干预”的转型.本文系统总结本课题组近二十年在靶标识别、药物设计以及人工智能药学等方法和平台上的发展及原创新药研究进展, 并基于当前研究态势, 深入探讨药物设计领域亟待解决的关键科学问题, 进而对未来发展趋势与挑战提出展望.

关键词：靶标识别, 药物设计, 人工智能, 计算方法与平台, 新药研发